Suntem deschiși dialogului și dorim să cunoaștem nevoile și problemele cu care se confruntă pacienții și profesioniștii, pentru a găsi cele mai bune soluții în beneficiul pacienților” a fost principalul mesaj adresat de Roxana Dondera, Director, Direcția Farmacovigilență și Managementul Riscului, Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR), în cadrul dezbaterii referitoare la ”Drumul medicamementelor în sistemul de sănătate din România”, desfășurate vineri, 20 ianuarie 2023, la Hotel Caro, București.

Autorizarea și drumul medicamentului din fabrică, până pe raftul farmaciei, procedurile clare, analizele comisiilor și acordarea de avize au fost descrise în discuții, pe larg, de Roxana Dondera, care a lămurit și atribuțiile ANMDMR, în ceea ce privește accesul pacienților la medicamente inovatoare.

Traiectoria unui medicament inovativ

Atunci când vorbim despre un medicament nou, inovator, drumul acestuia pornește de la o substanță activă nouă, care este studiată în prima etapă în cadrul studiilor non-clinice (studii in vitro – de laborator sau studii pe subiecți animale sau pe linii celulare), după aceea urmează etapa de efectuare studii clinice (care includ subiecți umani). ANMDMR este implicată în evaluarea și aprobarea acestor studii clinice printr-o structură dedicată, și anume prin Direcția Studii Clinice. După finalizarea studiilor clinice, urmează etapa de autorizare propriu-zisă prin proceduri riguroase în cazul în care substanța activă și-a demonstrat eficacitatea și siguranța în studiile clinice. Autorizarea se realizează prin procedura centralizată coordonată de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) sau prin proceduri naționale, care pot să fie de mai multe tipuri: proceduri europene sau pur naționale. ANMDMR este implicată în evaluarea și autorizarea tuturor medicamentelor puse pe piața din România, atât prin procedura centralizată cât și prin procedurile naționale, prin structuri specifice dedicate autorizării și prin membrii desemnați în comitetele EMA”, a explicat reprezentanta ANMDMR.

Autorizația Comisiei Europene sau ANMDMR, necesară punerii pe piață

În cazul medicamentelor autorizate prin procedura centralizată, autorizația este emisă de Comisia Europeană și este direct aplicabilă și valabilă în toate statele membre ale UE, inclusiv în România. Pentru medicamentele centralizate nu este necesară autorizarea sau emiterea unei autorizații din partea ANMDMR. În cazul medicamentelor autorizate prin proceduri naționale, de tipul proceduri europene sau pur naționale, autorizația de punere pe piață este emisă de ANMDMR. Niciun medicament nu poate fi pus pe piață fără o autorizație emisă de Comisia Europeană sau de ANMDMR.

După obținerea autorizației de punere pe piață urmează etapa de stabilire statut compensare și de punere efectivă pe piață, adică utilizarea la scară largă de către pacienți. Ulterior  punerii pe piață, se urmărește siguranța utilizării de către pacienți prin activități specifice de farmacovigilență, care se desfășoară pe tot ciclul de viață al medicamentului.

Etapele din traiectoria unui medicament

Potrivit Roxanei Dondera, rezumând, etapele decurg în următoarea ordine: studii non-clinice, studii clinice, procesul de autorizare și obținerea autorizației de punere pe piață, stabilire statut compensare (implică anumite etape pe care le voi descrie mai departe), punerea efectivă pe piață cu utilizarea de către pacienți și monitorizarea siguranței.

Odată autorizate, în cazul medicamentelor inovatoare care conțin substanțe active noi, este necesară stabilirea statutului de compensare în România, care implică anumite etape. Primul pas, este  obținerea prețului în catalogul național al medicamentului (CANAMED) de la Ministerul Sănătății, la solicitarea Deținătorului de autorizație de punere pe piață. Ulterior, Deținătorul depune documentația în vederea evaluării tehnologiilor medicale (HTA) la  ANMDMR. Direcția de Evaluare a tehnologiilor medicale (DETM) din cadrul ANMDMR analizează această documentație și se emite decizia privind includerea sau neincluderea în Lista medicamentelor de care beneficiază asigurații, așa numita Listă cu medicamente decontate.

Protocoalele terapeutice, esențiale

”Pentru o parte dintre medicamentele incluse în Listă, prescrierea se realizează în baza protocoalelor terapeutice emise de Comisiile de specialitate ale Ministerului Sănătății, prin urmare, trebuie parcursă etapa de elaborare a protocoalelor terapeutice, ANMDMR fiind implicată și ea în avizarea acestora. Protocoalele teraputice se aprobă prin Ordin de Ministru 564/499/2021. După parcurgerea acestor etape, medicamentul poate fi prescris pacienților în indicațiile autorizate, pentru care a fost solicitată evaluarea tehnologiilor medicale”, a mai explicat reprezentanta ANMDMR.

Hemofilia, un capitol special                  

După cum a arătat Roxana Dondera, în ceea ce privește terapia cu medicamente indicate în tratamentul hemofiliei, în prezent, în România, în programul național, sunt incluse în total 15 DCI-uri (13 DCI-uri în subprogramul „P6.1 Hemofilie şi talasemie” și 2 DCI-uri în subprogramul ,,P6.27 Boli rare- medicamente incluse condiţionat”). Prescrierea acestor medicamente se realizează pe baza protocoalelor terapeutice. Referitor la medicamente în tratamentul hemofiliei, pe parcursul anului 2022, agenția prin direcția specifică a finalizat 2 dosare de evaluare tehnologii medicale. În atenția ANMDMR, mai există o solicitare de evaluare pentru 1 DCI care este deja în listă, urmând să se finalizeze în următoarea perioadă.

Accesul la terapiile inovatoare utilizate în tratamentul hemofiliei și nu numai, a crescut în ultimii ani, ANMDMR și, în special, Direcția evaluare tehnologii medicale, depune toate eforturile pentru a asigura pacienților români accesul la terapii inovatoare, eficiente și sigure”, a concluzionat farm. Roxana Dondera.

Viața pacienților, prioritară

O inițiativă a comunității Hemofilie.ro, dezbaterea a fost organizată de Oameni și Companii, cu susținerea partenerului Novo Nordisk, fiind dedicată îmbunătățirii gradului de înțelegere a modului în care funcționează sistemul de sănătate din România, în vederea creșterii nivelului de implicare și rolului pe care asociațiile de pacienți îl au în modernizarea acestuia.

În cadrul dezbaterilor, s-a urmărit ca cei prezenți să poată identifica corect etapele prin care trece un medicament, de la momentul descoperirii sale, urmat de autorizare, includerea în programele naționale și până la diferitele forme de rambursare din sistemul de sănătate din România; să înțeleagă cum funcționează, cine gestionează și cine modifică programele naționale de sănătate, cu focus pe programul național de hemofilie și talasemie; să înțeleagă care e rolul asociațiilor de pacienți și unde se pot implica mai mult pentru ca împreună (pacienți, specialiști și autorități) să identifice moduri noi de îmbunătățire a acestor programe și, în final, viața pacienților.

La întâlnire au participat reprezentanți ai asociațiilor de pacienți cu hemofilie, talasemie și boli rare, alături de coordonatori ai programului național de hemofilie din țară și din București și reprezentanți ai principalelor instituții implicate în gestionarea programelor naționale de sănătate (CNAS, Case de asigurări de sănătate și Comisia de hematologie a Ministerului Sănătății) și autorizarea medicamentelor (ANMDMR).