Pacienții cu hiperoxalurie primară tip 1 din UK, acces timpuriu la medicamentul Lumasinar, dezvoltat de Alnylam

Autoritatea de Reglementare a Regatului Unit a acordat acces timpuriu la medicamentul Luminiran al companiei Alnylam, permițând pacienților cu hiperoxalurie primară tip 1 să aibă acces înainte de o decizie de reglementare a Comisiei Europene.

Agenția de Reglementare a Medicamentelor și a Serviciilor de Sănătate a dat un vot pozitiv pentru Lumasiran prin programul de acces timpuriu la medicamente (EAMS).

Pacienții eligibili din Marea Britanie, dintre care mulți sunt copii, vor putea primi medicamentul pentru PH1, o boală ultra-rară care determină producția excesivă de oxalat, înainte de o decizie a autorităților de reglementare europene așteptate la sfârșitul acestui an.

Afectând între una și trei persoane dintr-un milion în Europa și SUA, în Marea Britanie există aproximativ 90 de pacienți diagnosticați cu PH1.

 

 

Continuarea materialului pe platforma specializata BolileRare.ro