În urma unei reexaminări a datelor disponibile, Comitetul EMA pentru medicamente de uz uman (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) și-a confirmat recomandarea anterioară de a nu se reînnoi autorizația condiționată de punere pe piață a medicamentului Translarna (ataluren). Această ultimă rundă a evaluării a concluzionat că eficacitatea medicamentului Translarna nu a fost confirmată.
Medicamentul Translarna este utilizat în tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne, cu vârsta de 2 ani și peste, care se pot deplasa și a căror boală este cauzată de un tip de defect genetic, de tip „ mutație nonsens”, la nivelul genei distrofinei.
În Septembrie 2023, CHMP a emis o opinie negativă inițială cu privire la medicamentul Translarna, opinie confirmată în Ianuarie 2024, în urma unei prime reexaminări solicitate de compania care comercializează medicamentul. În iunie 2024, Comitetul și-a revizuit opinia, la solicitarea Comisiei Europene, pentru a lua în considerare datele suplimentare din practica clinică (real-world data) aduse în atenția Comisiei, în timpul procesului decizional și pentru a analiza dacă datele disponibile sunt cuprinzătoare; au fost luate în considerare și punctele de vedere ale unui nou grup științific consultativ. În urma acestei evaluări, recomandarea CHMP a rămas negativă.
Compania a solicitat ulterior o altă reexaminare, iar CHMP a reevaluat rezultatele unui studiu efectuat după autorizare, ca obligație specifică (studiul 041), precum și datele din registre de pacienți, ținând cont de noile analize furnizate de companie.
CHMP și-a reexaminat opinia, iar recomandările sale vor fi transmise către Comisia Europeană, care va emite în timp util o decizie cu caracter juridic obligatoriu, aplicabilă în toate statele membre ale UE.
Mai multe detalii pe platforma ANM.
