Dojolvi (Triheptanoin), primul medicament pentru tulburări de oxidare a acidului gras cu lanț lung, a primit aprobare FDA

Un medicament al companiei Ultragenyx Farmaceutic a devenit marți primul tratament aprobat în SUA pentru pacienții care au tulburări de oxidare a acidului gras cu lanț lung (FAO) , un grup de boli rare, care pot pune viața în pericol.

FDA a aprobat medicamentul, care va fi vândut sub numele de Dojolvi, cu o lună mai devreme decât data-țintă, 31 iulie, pe care autoritățile de reglementare le stabiliseră inițial.

Reprezentantii Uktragenyx au declarat că se așteaptă să pună la dispoziția pacienților tratamentul în următoarele 30 de zile și că va funcționa pentru a asigura accesul pacienților la medicament.

Pacienții cu tulburări de oxidare a acidului gras cu lanț lung suferă de scăderi severe ale glucozei, deoarece corpul lor nu poate transforma aceste molecule în energie. Dojolvi este proiectat pentru a corecta dezechilibrul, oferind acizi grași pentru energie și înlocuind metaboliții.

 

Continuarea materialului pe platforma specializata BolileRare.ro