Boli Rare

FDA aprobă primul tratament pentru sindromul Hutchinson-Gilford, o boală genetică pediatrică rară

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat capsulele Zokinvy (lonafarnib) pentru a reduce riscul de deces din cauza sindromului Hutchinson-Gilford și pentru tratamentul anumitor laminopatii progeroide la pacienții cu vârsta de un an și peste. Zokinvy nu este aprobat pentru utilizare la pacienții cu alte sindroame progeroide sau laminopatii.

Citeste mai mult

Dr. Daniela Neagu, Medic primar neurolog: Amiloidoza familială cu transtiretină, afecțiune cameleonică, cu puternice urmări medicale și sociale

”Diagnosticul precoce este esențial pentru prognosticul evoluției amiloidozei familiale cu transtiretină, o afecțiune  genetică rară, cameleonică, cu puternice urmări medicale și sociale”, spune Dr. Daniela Neagu, Medic primar neurolog la Spitalul Județean de Urgență ”Sfantul Ioan cel Nou”, Suceava, într-un interviu acordat portalului Bolilerare.ro.

Citeste mai mult
se incarca

Infografic

Interviu

Preventie