Agenţia americană a produselor alimentare şi a medicamentelor (Food and Drug Administration – FDA) a aprobat miercuri lansarea pe piaţă a primei terapii genice din Statele Unite, ce constă în modificarea genetică a sistemului imunitar al pacienţilor pentru a combate o formă agresivă de leucemie.
FDA a susţinut astfel, aşa cum era de aşteptat, recomandările formulate în luna iulie de un grup consultativ de experţi independenţi. Noul tratament, Kymriah (tisagenlecleucel), a fost dezvoltat de un cercetător de la Universitatea Pennsylvania şi brevetat de laboratorul elveţian Novartis pentru a trata leucemia acută limfoblastică.
Acest tip de leucemie progresează cu rapiditate şi este cancerul sangvin pediatric cel mai frecvent întâlnit în Statele Unite, unde aproximativ 3.100 de cazuri noi sunt diagnosticate în fiecare an în rândul persoanelor cu vârste de până la 20 de ani, potrivit National Cancer Institute.
Kymriah va fi recomandat copiilor şi adulţilor tineri care au rezistat la alte terapii administrate contra acestei leucemii sau care au suferit o recidivă, fapt care se întâmplă în 15-20% din totalul cazurilor diagnosticate.
„Intrăm într-o nouă eră a inovaţiei medicale, prin capacitatea de a reprograma celulele imunitare ale unui bolnav pentru ca ele să poată să distrugă celulele canceroase mortale”, a subliniat medicul Scott Gottlieb, administratorul FDA. „Noile tehnologii, precum terapiile genice şi celulare, au potenţialul de a transforma medicina actuală, făcând posibile tratarea şi chiar vindecarea multor bolnavi consideraţi până acum incurabili”, a adăugat acelaşi specialist american.
Inocuitatea şi eficienţa Kymriah au fost demonstrate printr-un test clinic realizat pe 63 de bolnavi – copii şi adulţi tineri – care nu au reacţionat pozitiv la alte tratamente sau care au suferit recidive. Potrivit acestei tehnici, un tratament este creat pentru fiecare pacient, ale cărui celule imunitare sunt prelevate şi congelate înainte de a fi trimise la un laborator unde sunt modificate genetic pentru a ataca leucemia. Rata de remisiune a atins 83% după primele trei luni de tratament, care a constat într-o singură doză de celule imunitare modificate genetic, a precizat FDA.
Însă Kymriah poate avea efecte secundare serioase, inclusiv infecţii grave, febră puternică, hipotensiune arterială, tulburări renale şi o diminuare a oxigenului din sânge. În urma succesului înregistrat de acel test clinic, FDA a atribuit în 2014 acestei terapii genice statutul de „descoperire terapeutică”, fapt ce permite accelerarea procedurilor de lansare pe piaţă a noului tratament.
Novartis şi alte laboratoare lucrează cu frenezie de câţiva ani pentru a dezvolta tratamente similare împotriva mielomului multiplu, o altă formă de leucemie, şi a unei tumori agresive ce apare la nivelul creierului. AGERPRES
